파킨슨병 iPS 줄기세포 이식: 스미토모 파마, 일본에서 첫 환자 치료

10월 30일, 일본 제약사 스미토모 파마는 조용히 세계 최초의 소식을 발표했다. 교토대학병원 환자가 유도만능줄기세포(iPS)에서 배양한 뇌세포 이식을 받았다는 것이다. 이 치료법이 올해 3월 일본에서 조건부 승인을 받은 이후 파킨슨병 환자에게 투여된 첫 사례다. 회사는 실적 보도자료에서 이식을 공개했지만, 10월 중 구체적인 날짜나 첫 환자의 반응에 대해서는 밝히지 않았다. 이런 신중함은 주목할 만하다. 이정표와 돌파구의 차이를 보여주기 때문이다. 승인되고 모니터링되는 프로그램 안에서 한 사람이 치료를 받았을 뿐, 치료가 실제로 도움이 된다는 것을 입증하는 어려운 작업은 아직 남아 있다.

이 치료법의 이름은 AMCHEPRY(일반명 라구네프로셀)이다. 건강한 기증자의 iPS 세포에서 시작한다. iPS 세포는 2012년 노벨상을 받은 기술로 성체 세포를 어린 상태로 되돌린 것으로, 이를 도파민 생성 뇌세포의 전구세포로 키워낸다. 파킨슨병이 파괴하는 세포가 바로 그것이다. 파킨슨재단은 이 만성 퇴행성 운동 장애가 전 세계 1천만 명 이상에게 영향을 미친다고 밝히고 있으며, 오늘날 사용 가능한 모든 치료법은 증상을 개선할 뿐 질병 자체의 진행을 늦추거나 멈추지 못한다. 실험실에서 키운 대체 세포가 인간의 뇌에서 생존하고 통합되어 도파민 신호를 회복할 수 있다면, 이는 증상 관리의 개량판이 아니라 진정으로 새로운 종류의 치료가 될 것이다.

규제 당국이 이 단계를 허용한 이유는 작지만 신중한 임상시험 때문이다. 50세에서 69세 사이의 환자 7명이 각각 뇌 양쪽에 500만 개 또는 1천만 개의 세포를 이식받고 2년간 관찰되었다. 중대한 부작용은 발견되지 않았고, 7명 중 4명에게서 증상 개선이 나타났다. 고무적인 결과이지만, 동시에 이 분야가 이제 그 위에 쌓아야 할 증거의 규모이기도 하다. 7명, 공개 설계, 그리고 증상이 자연스럽게 변동하는 질병. 일본의 조건부 승인 제도는 바로 이런 상황을 위해 설계되었다. 사전에 확실성을 요구하는 대신 추가 데이터를 수집하는 동안 기한이 정해진 시장 접근을 허용하는 것이다. 교토대학병원의 첫 이식은 상업적 출시가 아니라 시판 후 4상 연구의 일환이며, 스미토모는 향후 수년간 안전성과 유효성이 확인된 뒤에야 정식 승인을 신청하겠다고 밝혔고, 현지 언론은 그 과정이 최장 7년에 이를 수 있다고 전했다.

다음에 일어날 일은 이미 예정되어 있으며, 그 일정이 바로 내가 주시하는 것이다. 스미토모는 2029년 3월까지 20~30명의 환자에게 이식을 시행할 계획으로, 2026 회계연도에 약 1~2명, 2027 회계연도에 약 10명, 2028 회계연도에 10~20명을 예정하고 있다. 미국에서도 임상시험이 진행 중이다. 제약 기준으로 보면 소박한 숫자이지만, 의도적인 것이다. 이식 한 건마다 기증자 유래 세포를 임상 등급으로 제조하고, 뇌수술을 하고, 장기간 추적 관찰해야 하며, 그 어느 단계를 확대하는 일도 계획을 발표하는 것보다 느리기 때문이다. 이 일정은 일본 조건부 승인 도박의 축소판 시험대이기도 하다. 등록이 정체되거나 안전성 신호가 나타나면, 프로그램은 비공개가 아니라 규제 당국의 감시 아래 공개적으로 속도를 늦추게 될 것이다.

일본은 분명히 이 경쟁에서 앞서 나가려 하고 있다. 불과 한 달 전, 오사카의 한 병원이 iPS 세포에서 키운 심장 근육 시트를 이용한 세계 최초의 수술을 시행했다. 심부전 치료법인 이 치료법은 AMCHEPRY와 함께 3월에 조건부 승인을 받았다. 두 달 새 두 건의 세계 최초, 모두 동일한 리프로그래밍 과학에 기반하고 있다. 이는 일찍 움직이는 위험이 기다리는 위험보다 작다고 판단한 시스템을 보여준다. 다른 나라들은 반대 접근법을 택해 iPS 치료법을 더 오래 시험 안에 머물게 했다. 이 대비는 유용하다. 몇 년 안에 우리는 보도자료의 수가 아니라 치료받은 환자의 수와 그 결과로 측정되는, 어떤 규제 기질이 환자에게 더 도움이 되는지에 대한 실제 비교 증거를 얻게 될 것이다.

나는 이 첫 이식이 알려주지 않는 것에 계속 되돌아간다. 이 환자가 호전되었는지 우리는 모르고, 그렇다고 가장해서도 안 된다. 우리가 아는 것은, 3월에는 아직 임상시험 결과에 불과했던 치료법이 이제 병원에서 승인 아래 실제로 사용되고 있으며, 2년 반 안에 수십 명의 환자를 치료하겠다는 공개된 계획이 있다는 것이다. 그것은 구체적이고 검증 가능한 주장이며, 들리는 것보다 훨씬 드물다. 재생의학은 수십 년 동안 대체 세포가 바로 코앞에 있다고 약속해 왔다. 일본은 이제 그 '코앞'에 날짜와 숫자를 부여했다. 여기서부터 나는 헤드라인이 아니라 환자의 수를 세어 나갈 것이다.